Лечение рака химиотерапией подразумевает воздействие на раковые клетки цитотоксических химических средств для их разрушения. При этом нарушается их процесс деления. Лечение рака химиотерапией имеет большие преимущества перед другими видами медикаментозного лечения, которые заключаются в том, что воздействие на раковые клетки происходит по всему организму через кровяное русло и ликвидирует раковые клетки, которые распространились током лимфы и крови по организму. Хирургическим  методом все раковые клетки удалить не удастся. Химиотерапия уничтожает раковые клетки в отдаленных местах организма.

Недостатком лечения рака химиотерапией является одновременное поражение здоровых клеток. Раковые клетки отличаются от нормальных очень незначительно. Они утратили механизм, контролирующий их рост и репродукцию, но в остальном большинство химических процессов, происходящих в клетках обоих типов, сходны.

И все же, эффективность лечения рака химиотерапией основано на том, что раковые клетки относительно ущербны по сравнению с нормальными клетками организма и меньше способны к самовосстановлению. Они быстрее гибнут под воздействием химических противоопухолевых препаратов. Лечение обычно длится от одного до нескольких дней, затем делают перерыв на несколько недель. В это время восстанавливаются нормальные клетки организма, тогда как раковые клетки восстанавливаются лишь незначительно. Последующие циклы медикаментозного лечения направлены на дальнейшее разрушение раковых клеток, в то время как нормальные клетки будут непрерывно восстанавливаться. Лечение курсами и основано на принципе цикличности разрушения раковых клеток.

Важнейшими препятствиями к повышению эффективности лечения рака химиотерапией являются процессы привыкания и снижения чувствительности раковых клеток к химическим препаратам. Раковые клетки приобретают устойчивость к препаратам,  они обладают частичной или полной устойчивостью к ним с самого начала. Это и препятствует распространению такого метода лечения рака. Один из путей решения этой проблемы состоит в назначении нескольких разных препаратов, каждый из которых оказывает специфическое разрушительное действие на раковые клетки. Развитие сразу нескольких механизмов защиты клеток более затруднительно, поэтому повышается вероятность непрерывного разрушения опухоли. Этот метод химиотерапии привел к существенному повышению показателей излечения при некоторых видах рака. Другой путь преодоления устойчивости заключается в назначении значительно более высоких доз химиотерапевтических средств.

Проблема в том, что такие высокие дозы причиняют серьезный вред и нормальным клеткам, особенно костного мозга, ответственного за кроветворение. Подобные высокие дозы оправданы только в тех случаях, когда возможна пересадка костного мозга или стволовых клеток. Чем крупнее опухоль, тем больше вероятность ее устойчивости к препаратам. Поэтому если первичная опухоль удалена хирургически и существует опасность, что небольшое количество раковых клеток уже распространилось на другие части организма, то во избежание рецидива, когда лечение будет проводить уже труднее, сразу после операции можно приступить к химиотерапии, чтобы уничтожить все оставшиеся раковые клетки. Такой подход называется адъювантной химиотерапией.